2025年12月5日下午，中国科学技术大学生命科学与医学部在医算楼443会议室成功举办了第74期贝时璋讲座。本期讲座以“遗传性心肌病基因编辑疗法的开发及应用”为主题，特邀上海交通大学医学院附属新华医院张冰教授主讲。讲座由曹洋教授主持。

讲座伊始，曹洋教授简要介绍了贝时璋讲座的设立宗旨，并详细介绍了张冰教授的科研经历及成就。随后，曹老师代表学部向张冰教授赠送“贝时璋讲座”嘉宾纪念牌。

张冰教授从心血管疾病的现状切入，详细介绍了团队的多项研究成果。遗传性心肌病是一类由基因突变导致的心脏结构或功能异常的心脏疾病，由于其基因变异类型多样，治疗方法十分有限。张冰教授团队据此开发出一系列高精准高活性的基因编辑工具，首先是可用于识别单碱基突变并进行降解的RNA编辑器hpCas13d，区别于野生Cas13d，hpCas13d含有3个取代氨基酸，拥有最小化侧支RNA酶活性。研究发现，在体内将hpCas13d应用于2种由不同的人类MYH7类似序列变异引起的肥厚性心肌病模型，特异性地抑制了改变的等位基因，并防止了心脏肥厚。此外，张冰教授团队开发的DNA碱基编辑器exABE8，可高效修复MYBPC3单碱基致病突变，并有效阻止MYBPC3突变小鼠心衰的发生。他们开发的多种高保真高活性基因编辑工具及基因药物递送平台推动了心肌病治疗进入基因编辑疗法时代。

讲座结束后，张冰教授与参会师生展开热烈讨论，对问题进行了详尽解答，并分享了团队在研究过程中遇到的挑战与解决方案，为同学们的科研工作提供了宝贵建议。本次讲座使同学们对遗传性心肌病及治疗转化有了进一步认识，激发了大家对心血管基因治疗领域的浓厚兴趣。

讲者简介：

张冰教授，上海交通大学特聘教授，国家杰青，国家高层次人才。任上海交通大学医学院附属新华医院先心病诊断与器械教育部工程中心副主任，心血管发育与再生研究所副所长，中国细胞生物学会发育生物学分会执委，上海市细胞生物学分会常务理事，亚洲心脏协会转化和基础心血管科学委员会委员。主要研究方向为心血管再生与重大疾病关键分子机制，基因编辑技术和基因治疗药物开发，已申请国内外专利10余项，并在"Circulation"等世界权威杂志上发表论文五十多篇。